Αμερικανοί επιστήμονες ανέπτυξαν μια νέου τύπου μέθοδο γενετικής «επιδιόρθωσης», με την οποία κατάφεραν να θεραπεύσουν τη νόσο της αιμοφιλίας (ή αιμορροφιλίας) σε πειραματόζωα ποντίκια, διευρύνοντας έτσι τη γκάμα των ασθενειών που μπορούν δυνητικά να αντιμετωπιστούν μέσω «χειραγώγησης» των γονιδίων και προσφέροντας ελπίδες ότι στο μέλλον οι αιμοφιλικοί άνθρωποι θα μπορούσαν να θεραπευτούν. Η νέα τεχνική, που για πρώτη φορά εφαρμόστηκε με επιτυχία σε ζωντανό οργανισμό, θα μπορούσε επίσης να χρησιμοποιηθεί μελλοντικά και στις περιπτώσεις άλλων κληρονομικών ασθενειών γενετικής αιτιολογίας.
Η νέα μέθοδος της «αναδιάταξης» των γονιδίων αντικαθιστά γονίδια σε συγκεκριμένα όργανα-στόχους, χωρίς να χρειάζεται να αφαιρέσει κύτταρα από το σώμα, ενώ παράλληλα διορθώνει πολλαπλές γενετικές μεταλλάξεις. Η τεχνική χρησιμοποιεί ένζυμα ως «ψαλίδια», με τα οποία κόβει και επικολλά σε άλλες θέσεις του γονιδιώματος μια σειρά από αλληλουχίες του γενετικού υλικού, αποκαθιστώντας έτσι την ορθή κυτταρική λειτουργία, με συνέπεια τη μερική ή πλήρη θεραπεία της πάθησης.
Η νέα τεχνική, που ανέπτυξαν ερευνητές με επικεφαλής την αιματολόγο Κάθριν Χάι, διευθύντρια του Κέντρου Κυτταρικής και Μοριακής Θεραπευτικής του Νοσοκομείου Παίδων της Φιλαδέλφεια και παρουσίασαν στο περιοδικό “Nature”, για πρώτη φορά επιτρέπει την επί τόπου γονιδιακή αναδιάταξη, ανοίγοντας το δρόμο για τη θεραπεία της αιμοφιλίας και άλλων παθήσεων.
Πηγές: ΑΠΕ, The Guardian, Nature
Επιμέλεια: Σ. Δαματόπουλος
